北京协和医院韩冰主任医师团队在再生障碍性贫血（AA）和阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）等骨髓衰竭疾病的临床与基础研究领域深耕多年。近期，团队在Blood Cancer Journal、Annals of medicine、British Journal of Hematology 等国际权威期刊发表系列研究成果，有效提升了我国AA和PNH的临床诊疗水平。

1 Blood Cancer Journal（Q1区, IF=11.6）

（第一作者：2023级临床医学直博生王乐宇，通讯作者：韩冰）

对于不适合造血干细胞移植的重型再生障碍性贫血（SAA）患者，抗胸腺细胞球蛋白（ATG）联合环孢素A（CsA）的强化免疫抑制治疗（IST）是首选方案。血小板生成素受体激动剂（TPO-RAs）如阿伐曲波帕（AVA）等联合ATG+CsA可提升疗效，但ATG价格昂贵且不良反应多，老年患者使用受限。

团队开展了一项多中心前瞻性研究，84例患者被随机分配接受 ATG + CsA + AVA 或 CsA + AVA 方案治疗。两组患者的总体缓解率（ORR）及完全缓解率（CRR）在3个月、6个月、12个月及随访结束均无显著差异（P均大于0.05，如下图）。

▲不同时间点ATG+CsA+AVA与CsA+AVA治疗方案的疗效比较

在安全性方面，ATG+CsA+AVA治疗组的不良事件发生率为64.3%，显著高于CsA+AVA组的35.7%（P=0.009）。两组患者在复发率（P=0.667）、死亡率（P=1.000）及克隆演变发生率（P=1.000）等长期预后指标上均未显示出统计学差异。

团队指出，对于新诊断的老年SAA患者，CsA+AVA方案在疗效上与ATG+CsA+AVA方案相当，但具有更优的安全性特征。

2 Annals of medicine（Q1, IF=4.3）

（第一作者：2020级临床医学八年制博士生林溪涓，通讯作者：韩冰）

再生障碍性贫血（AA），特别是对多种血小板受体激动剂（TPO-RA）无效的患者群体，在临床治疗上存在显著挑战。

团队采用单中心回顾性研究，筛选了2023年4月至2023年10月期间确诊为AA，且经标准免疫抑制剂及2种以上口服TPO-RA失败的11例难治性患者。研究者采用高剂量罗普司亭（20μg/kg/周）对患者进行治疗，有效率为72.7%，中位起效时间为1个月。在中位8个月随访期内，安全性良好。

研究结果显示，在严格筛选的多重TPO-RA治疗失败的重度AA患者中，高剂量罗米司亭方案具有潜在治疗价值。

3 British Journal of Haematology（Q1, IF=3.8）

（第一作者：中国医学科学院血液病医院张莉，共同第一作者：刘紫薇主治医师；通讯作者：中国医学科学院血液病医院张凤奎、韩冰）

阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见的血液系统疾病，表现为慢性血管内溶血、贫血和血栓风险。团队开展了一项开放标签、随机化的II期概念验证试验，评估新型口服补体因子B抑制剂HRS-5965在补体抑制剂初治PNH患者中的疗效和安全性。

研究纳入26例成年PNH患者并随机分为两组：一组接受HRS-5965 50mg每日两次（根据疗效可上调至100 mg BID），另一组接受75mg每日两次，持续12周。

HRS-5965在50mg和75mg两种剂量下均表现出显著的治疗效果。第12周时，50mg组和75mg组的血红蛋白水平分别较基线平均增加37.6 g/L和37.7 g/L；乳酸脱氢酶水平分别下降87%和85%；50mg组100%的患者（12/12）和75mg组83.3%的患者（10/12）实现了脱离输血；PNH红细胞克隆大小显著增加，结合珠蛋白水平上升，胆红素和网织红细胞计数下降。同时，药物安全性良好。

两组均实现了>80%的脱离输血依赖，证实了HRS-5965的强效作用。HRS-5965能够有效控制PNH患者的溶血过程，未来有望成为临床治疗的重要选择。

文字/王乐宇

图片/王乐宇

审核/李剑 韩冰

编辑/董静格