近日，北京协和医院血液内科陈苗主任医师、韩冰主任医师团队在Blood Advances（IF=7.7）发表一项前瞻性临床研究成果。该研究系统评估了西罗莫司治疗成人复发/难治性温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）和Evans综合征（ES）的疗效与安全性。据悉，这是首个专门针对成人复发/难治性wAIHA/ES患者的前瞻性mTOR抑制剂研究，也是迄今该领域最大规模的前瞻性研究之一。

复发/难治性wAIHA和ES是成人AIHA中治疗尤为棘手的类型。糖皮质激素治疗后复发和依赖常见，利妥昔单抗的应用受费用高、感染风险较高和疗效持久性有限等因素限制，其他免疫抑制剂疗效不一，临床亟需更优方案。

西罗莫司作为经典的mTOR抑制剂，可通过增强调节性T细胞功能、纠正T细胞亚群失衡，进而减少自身抗体的产生。此前回顾性研究提示其可能有效，但在成人复发/难治性wAIHA/ES中尚缺乏前瞻性证据。

北京协和医院血液内科团队开展了一项前瞻性单中心研究，共纳入78例成人患者，其中wAIHA 63例、ES 15例，多数患者此前已经过多线治疗，中位既往治疗线数为3线。患者口服西罗莫司治疗，6个月总缓解率80.7%、完全缓解率51.3%；12个月分别为78.2%和50.0%。血红蛋白从基线中位73.0g/L升至6个月113.0g/L，研究结束时，激素使用比例从87.2%降至33.3%。不良事件发生率28.2%，多为轻中度。

研究为西罗莫司这一传统药物的新适应证探索提供了重要临床依据，提示其具有较高缓解率、较持久应答，并有望帮助患者减少甚至停用激素。研究团队将继续开展长期随访，进一步研究其长期疗效、复发及不良反应等情况。

图文/陈苗

编辑/董静格

主编/段文利

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