北京协和医院第五届转化医学国际大会1月15日至19日在京召开。持续一周的学术活动以64场高端学术报告为代表，充分展示了中外专家在转化医学研究方面取得的新进展。在此次大会上，来自美国加州大学旧金山分校（UCSF）的11位专家就转化医学研究方向、难点和目前主要的转化医学研究领域及前景分别进行了精彩的报告与分享。来自协和转化医学中心的著名专家学者与协和各学科专家的多场精彩报告，充分展现了中国学者对转化医学研究的探索与思考。这场成功的学术论坛为协和与UCSF增进相互了解，开展国际合作奠定了扎实的基础。
 

开幕式学术报告：基础与临床对话

    让中国学者自主选择课题
    美国加州大学旧金山分校肿瘤病学家Marc Shuman:北京协和医院每年会有10-20名小于36岁的主治医生们在UCSF进行访问学习，一位曾经在UCSF访问学习过的医生告诉我,她感受最深的是我们的培训项目给予学员的科研自主性。与通常由导师确定研究课题不同，我们会在每个青年医生来访之前与其充分沟通，让他们选择自己感兴趣的课题。换句话说，我们的主要目的不在于帮助他们完成哪些研究，而是要做好支持工作，让他们的临床研究提速。
    尽管有很多临床科研都是由临床医生完成的，但好的临床医生并不等于好的临床医学研究者，因此我们的培训重点在于帮助这些原本就很出色的临床医生成为好的科研人员或科研管理者。我们希望接受培训的青年医生回到协和医院后，能够带领自己的小团队进行后续的科研。当然我们后续跟进的在线课程以及导师的进一步指导交流，都会推进他们的临床科研，从而加速一些基础科研向临床的转化。
    因为不是具体的科研项目，我们培训的学员和支持的科研项目可以涉及到更大的范围，现已包括早期临床试验、微生物、感染科、呼吸科等领域，今后还会在肿瘤外科、基本外科、移植外科、肿瘤内科等领域继续开展。
    患者床边即实验室
    美国加州大学旧金山分校常务副校长Jeffrey Bluestone: 就像美国苹果公司的史蒂夫•乔布斯曾说的那样，“世界上最大的创新将来自于生物和科技的交叉”，而转化医学必将在这其中担任重要角色。
    然而，在过去相当长的一段时间内，转化医学始终面临着巨大的困境。相对于呈指数状态增长的新药研发经费和成千上万的在研新药而言，每年被批准可用于临床的新药仅有屈指可数的几个新面孔。因而，药物研发的失败率高、成本高、监管障碍多、患者招募难以及缺乏公众支持等困难，都已成为人们的共识。这又进一步削弱了美国风险投资者对生物技术和医疗设备企业的投资热情，并且对重症治疗领域的关注也在降低。
    转化医学的核心是突破转化屏障，将基础研究成果应用到临床。以UCSF为例，我们所选择的基础研究大多着眼点于机制研究，而非某一个临床症状。例如我们针对免疫耐受机制的研究，将来可同时成为自身免疫性疾病、尸体器官移植、过敏及哮喘、胰岛移植临床试验的补充。以此类推，随着我们在全球范围内推动创新性研究，我们期望最终能建立一个日趋完善的知识网络，就像Google地图一样，能够让医学工作者随时查阅某一疾病所相关的各方面信息，从而做出正确的判断。
    非编码RNA与转化医学    
    中国科学院陈润生院士：随着后基因组时代的来临，深度测序技术逐渐成熟，非编码RNA成为该领域的研究热点。与疾病紧密相关的非编码RNA研究已经数不胜数，如一类被称为“PCGEM1”的非编码RNA与前列腺癌相关，名为“MALAT-1”的非编码RNA则和非小细胞肺癌的发生相关。核酸的突变可能引起肿瘤。
    RNA长度超过100个碱基时将会发生分子折叠，具有生物空间结构的长非编码和小分子RNA相比，两者的生物作用机制可能有较大差异。系统发现新的长非编码RNA，研究它们的空间结构与功能，可能会为我们带来更多的创新机会。
    科研结果不能束之高阁    
    美国加州大学旧金山分校临床与转化科学研究所所长Clay Johnston：从20世纪50年代至今，美国的医疗经费逐年递增，但大量基础研究成果被束之高阁，真正转化到临床并产生利益的成果很少。同样的情况也可能出现在中国以及其他国家，其结果就是科研费用节节攀升，而转化医学的发展目标之一就是降低创新的成本，增加创新的产出。
    事实上，学术界不能也不应营销和分配，因而研发成果的后期开发所需经费应来自受益者——企业。为促进成果转化，我们建立了与药械生产企业全新的工业伙伴关系。在合作过程中，我们的科研人员有访问企业专有库的权限，有充分的出版权限和可观的经济奖励。对于企业而言，我们通过早期临床评估帮助他们加快决策制定，并让企业与研发人员共享专业知识和资产。目前看来，这一模式可充分保护合作双方的积极性。

转化医学研究平台资源展示交流会
 

    2013年1月17日上午，协和转化医学研究平台资源交流讨论会在学术报告厅举行。UCSF大学Marc Shuman教授,Eric Small教授,Pamela Munster教授,Hubert Stöppler教授和李龙承副教授参加了此次会议。
我院各学科专家纷纷展示了自己在本领域的转化医学研究成果。
    王任直教授介绍了多学科协作垂体瘤诊疗及研究的协和模式及协和在垂体瘤诊治研究方面取得的成绩。该科年垂体瘤病人量约8000人,手术量约700例，疑难病例占了很大比例。张奉春教授介绍了协和风湿免疫病诊疗关键技术临床推广及转化应用研究。我院风湿免疫科病人83%来自外地。该科通过大力开展关键技术临床推广项目，建立不同级别实验室、开展质量控制、指导地方实验室工作和建立正常值标准等，帮助各地医院尽快提高自身抗体检测能力，为全国患者提供就诊便利。神经科崔丽英教授介绍了神经系统疾病的临床研究和资料库。肾内科李雪梅教授介绍了该科近30年来在转化医学研究上的探索发展。核医学科李方教授作了“核素标记多肽分子影像的临床转化”的报告。变态反应科尹佳主任介绍了该科在过敏性疾病方面的转化医学研究，特别是过敏原制剂研究方面取得的成就。风湿免疫科李梦涛教授介绍了国家科技支撑计划课题—系统性红斑狼疮临床诊断、综合治疗的研究和风湿病诊疗数据中心对转化医学发展的贡献。感染内科李太生教授做了“中国艾滋病人的抗病毒治疗和免疫重建研究”的报告，夏维波教授介绍了低血磷性佝偻病/骨软化症的研究进展。最后，来自临床药理研究中心的胡蓓教授和临床标本管理中心的梁智勇教授介绍了两大科研中心的建设情况和研究进展。
    会议气氛非常热烈，每个报告结束后，UCSF专家结合各自专长就相关领域研究沟通了双方需求。此次交流还为协和与UCSF双方找到更多合作领域。

肿瘤转化研究交流讨论会

    协和与UCSF双方专家共同参加的肿瘤研究交流讨论会2013年1月16日上午在学术会堂会议室3举行。陈杰副书记、张抒扬副院长出席了本次会议，UCSF的Marc Shuman、Eric Small、Pamela Munster、Qizhi Tang、李龙承、Hubert Stöppler等6位专家受邀参加讨论，来自全院各科室的40余人参加了此次讨论会。
    会上，来自我院肝外科、血液内科、乳腺外科、泌尿外科、呼吸内科、消化内科、妇产科、病理科、放疗科等九个科室的11位科研骨干发表了精彩的演讲，从各自专业领域出发，向与会者分享了自己在肿瘤研究方面的最新成果。
    中外学者就每个话题展开了热烈深入的讨论。来自UCSF的专家对我院肿瘤研究成果和中国肿瘤病例表现出浓厚兴趣，双方均对未来开展广泛合作表达了强烈意愿。

UCSF专家参加协和胰腺疑难病多科会诊

    2013年1月15日下午，加州大学旧金山分校（UCSF）泌尿系教授Marc Shuman和李龙承副教授参加了协和医院每周二下午的胰腺疑难病多科会诊。
    胰腺疑难病多科会诊由赵玉沛院士主持，来自我院基本外科、肿瘤内科、消化内科、麻醉科、放疗科、超声医学科、病理科、放射科和核医学科的15位专家，为患有腺神经内分泌肿瘤、肝继发恶性肿瘤及胰腺占位等疾病的11位患者进行了会诊。
    会诊结束后，李龙承副教授评价说，“这种定期的多科大会诊对我来说非常新鲜，对病人来说无疑是一个福音”。Marc Shuman教授兴奋地赞叹：“太了不起了！给我留下印象最深的是这里每位专家的经验竟如此丰富，协和的会诊效率很高”。
    多学科协作诊疗（MDT）是国际上流行的疑难病和肿瘤的诊疗模式。协和胰腺疑难病多科会诊已经进行了近700次，持续两年多，这是我院综合优势及特色的具体体现。协和已建立多种疑难疾病多科会诊平台，这些平台都是协和与UCSF合作开展远程医疗的重要基础。

转化医学研究——回顾与分享
 

    2013年1月18日下午，主题为“转化医学研究——回顾与分享”的研讨会在学术会堂举行，数百余位嘉宾、学者分别在四个分会场参与了热烈的学术交流与探讨。
    资源建设与共享
    临床标本、数据等资源的大量积累在医学研究中至关重要，将原有的或新近积累的宝贵信息进行整合研究，并快速转化到临床应用中，是转化医学价值体现的重要方向之一。
    据参会专家介绍，我国细菌耐药监测网目前已收录了来自全国750余家医院的细菌数据。监测中心每年通过对这些庞大数据的处理分析，形成相关分析报告，以掌握我国各类细菌的耐药性状况，从而指导医院更合理地使用抗菌药物并为卫生部制定相关政策提供数据支持。根据近几年的监测结果看，我国细菌的耐药性与多重耐药菌数目均呈上升趋势，这些信息都将用于指导临床医生在临床上选择抗菌药物。
    随着当代医学从经验医学转向循证医学，如今70%的医疗成果均来自于临床实验室。因此，分子诊断平台的建设越来越受到重视。但参会专家指出，目前我国在临床实验室建设方面存在执行标准不确定、缺乏完善的质量保证体系等诸多问题。北京协和医院在病原微生物标本库建设方面取得的成就，赢得了很多参会学者的赞扬。自90年代初标本库建立以来，目前协和已经储存了20余万份病原微生物标本，为临床诊断与科研提供了极大支持。
    肿瘤分子分型与靶向治疗    
    随着社会人口老龄化的发生，肿瘤对人类健康的威胁日趋严重，因而肿瘤分子分型与靶向治疗相关研究成果向临床应用的转化也日趋迫切。
    来自美国的学者在“饮酒与口腔及食道肿瘤关系”的演讲中指出，饮酒有可能增加口腔及食道肿瘤的发生风险，尤其是对于乙醛脱氢酶阴性的亚洲人来说，酒精能被转化乙醛但不能继续转化成乙酸，而如果乙醛在体内积累就会增加口腔及食道癌的风险。
    北京协和医院肝外科毛一雷教授则在演讲中提出，高尔基蛋白73（GP73）可以作为临床肝细胞肝癌及其术后复发的血清标记物，比AFP更具敏感性和特异性，对癌症早期诊断和治疗具有重要意义。妇产科沈铿教授刚刚完成的“卵巢癌分子分型和个体化治疗”以及其他学者关于肿瘤靶向治疗的多项研究，让人体会了肿瘤治疗领域基础研究亟待转化的迫切需求。
    转化基因组学
    基因检测技术的迅速发展有目共睹，但能够转化到临床供医患应用的仍极其有限。此次会上，我国学者介绍了中国人群与欧美人群冠心病易感位点的差异化研究结果，神经变性疾病及遗传病的基因诊断研究、耳聋基因筛查等一系列有望或已经初步转化到临床的科研成果。最后，北京协和医学院张学教授以《单基因遗传病：转化遗传学的范例》为题，介绍了转化医学如何为单基因遗传病即孟德尔疾病的诊断、治疗方面提供新药靶，同时也为未来研究提出了新课题。

分享UCSF转化医学研究经验

    2013年1月17日下午，UCSF转化医学研究经验分享会在我院学术会堂多功能厅举行。来自UCSF的五位专家分别介绍了各自领域的转化医学研究经验。会议由我院陈杰副书记和张抒扬副院长主持，我院院领导和各临床科室正副主任、科研骨干等150余人参加了会议。
    Marc Shuman教授首先与大家分享了UCSF建立转化医学肿瘤中心的经验。他指出，建立转化医学肿瘤中心要注重专业性和系统性，不但要有好的领导和专职办公室，还要在业务上涵盖临床流行病学、临床医疗、基础研究等各个领域，实现不同领域专家的共同协作。Marc Shuman教授还表示，未来将在建设转化医学肿瘤中心方面加强与我院的合作，共同推进肿瘤治疗、研究、教学水平的提高。
    Emic Small教授从三个方面总结了UCSF综合癌症研究中心的运作模式：一是以疾病为导向；二是开展多科室合作，如影像科、病理科、泌尿外科等科室会定期针对该领域亟待解决的问题进行会商；三是集中优势，减少实验量，增加每个实验入组数量。此外，他还以前列腺癌研究为例，分享了如何将医、教、研有机结合的经验方法。
    Hubert Stöppler教授重点介绍了UCSF组织标本库的运行及管理模式。他认为在标本库建立与运行过程中，分享与共建很重要。同时，Hubert教授还对与我院共建标本库表现出浓厚兴趣。
    随后，Pamela Munster教授分享了UCSF的临床试验模式和经验。她指出，专业化培训、研究兴趣、临床实践及团队合作能力是优秀临床实验研究者的必备要素。Pamela教授还提出了结合分子影像等先进技术深入到分子/细胞药理学水平的研究。建立离体模型等方法，将和现有研究模式一起构建未来抗肿瘤药物早期研发的主体模式。
    最后，李龙承副教授重点介绍了小RNA介导的正性基因调控，并以miRNA与肿瘤的关系及对细胞周期的影响为例，说明了从基础医学到转化研究的发展过程。
    来自UCSF五位专家的精彩发言让与会者受益匪浅，不但开拓了研究者的视野，也为我院开展转化医学研究提供了重要借鉴。专家演讲结束后，与会者反响强烈，同专家进行了热烈互动。有参会者关心我院作为临床型医院与学术型UCSF大学相比，在肿瘤中心建设方面会有何不同。Marc教授对此解释说，国外有很多种肿瘤中心，有科研与临床截然分开的，但最高级别的是将科研与临床有机结合，协和医院应根据自身特点和发展规划建设综合性的肿瘤中心。
    此次经验分享会是UCSF专家首次系统地向我院展示其转化医学研究模式及成果，对于促进双方互动交流与合作发展具有重要意义。

协和-UCSF共同探讨标本库建设
 

    2013年1月16日上午10点，加州大学旧金山分校（UCSF）标本库专家Hubert Stöppler教授与我院专家就临床生物标本库的评估与UCSF经验进行了交流讨论。标本中心徐英春教授、王彭教授和梁智勇教授担任此次会议主席，神经外科王任直教授、刘小海博士，内分泌科夏维波教授、孙静博士，基本外科戴梦华教授、心内科叶益聪博士及晶鑫公司代表参加了研讨会。并结合各自专业做了精彩报告。Hubert Stöppler教授介绍了UCSF在样本保存方面的经验，并对协和标本库建设重点提出建议。
    会后，Hubert Stöppler教授参观了我院检验科、病理科和标本库，称赞协和医院在标本库建设方面做了很多扎实的工作，为双方资源共享、合作开展临床科研提供良好机会。