血液病专业组致力于诊断和治疗各类小儿常见的血液系统疾病，包括：急性淋巴细胞性白血病、急性粒细胞性白血病、霍奇金病、非霍奇金淋巴瘤、朗格汉斯细胞组织细胞增生症、营养性贫血、再生障碍性贫血、溶血性贫血、骨髓增生异常综合症、脾功能亢进、白细胞减少症等。

针对儿童的颅内生殖细胞肿瘤方面，开展了全院多学科的团队协作。

尤其擅长小儿出凝血疾病，如：难治性儿童特发性血小板减少性紫癜、先天性及获得性血友病、弥漫性血管内出血、易栓症等的诊断和治疗。

血液病专业组还诊断了许多来自全国各地的疑难罕见病例，如：如我国第2例、国际第4例α1-抗胰蛋白酶的匹兹堡突变，国内最小治疗成功的遗传性蛋白C缺乏症等。