近日，北京协和医院血液内科韩冰主任医师团队在《BMC医学》（BMC Medicine，中科院一区，IF=8.3）发表一项前瞻性随机对照研究成果。研究首次证实，在标准免疫抑制治疗基础上联合使用罗特西普，可显著提高初治非输血依赖性非重型再生障碍性贫血患者的早期疗效，其中老年患者获益尤为显著。

非输血依赖性非重型再生障碍性贫血（NTD-NSAA）患者虽不依赖常规输血，但贫血严重影响生活质量。目前标准治疗是环孢素联合促血小板生成素受体激动剂，但起效较慢，且约半数患者贫血改善不理想，尤其老年人常因合并心脏病等基础疾病，对贫血的耐受更差，亟需更优临床方案。

罗特西普是一种新型药物，能抑制TGF-β超家族介导的SMAD2/3信号通路过度激活，促进晚期红细胞的生成，已在骨髓增生异常综合征和地中海贫血中显示出良好效果，但在再生障碍性贫血中的应用尚属空白。

为探索NTD-NSAA治疗新路径，韩冰主任医师团队开展了一项单中心、前瞻性随机对照试验，共纳入58例初治NTD-NSAA患者，随机分为两组：一组接受环孢素联合罗特西普双药治疗，另一组接受环孢素单药治疗。结果显示：联合治疗组在用药3个月和6个月时的总缓解率分别达到69.0%和79.3%，显著高于单药组的37.9%和51.7%。同时，联合治疗组起效速度更快。在60岁及以上的老年亚组中，联合治疗的优势更为显著。

本研究是国际上首个探索罗特西普联合环孢素治疗初治NTD-NSAA的前瞻性随机对照试验，为长期缺乏有效贫血治疗方案的再障患者，特别是老年群体，提供了一种新的、安全有效的治疗选择。未来，研究团队将继续开展更大规模、更长随访的研究，以进一步验证该方案的长期获益。

图文/张杼新

审核/李剑 韩冰

编辑/董静格

主编/段文利

监制/吴沛新