北京协和医院药物临床试验伦理委员会创新实干再出发

原创北京协和医院协和医生说

2月16日中午，刚刚结束多科会诊的神经科崔丽英教授行色匆匆，她的目的地是转化医学综合楼。作为北京协和医院药物临床试验伦理委员会(以下称伦理委员会）主任委员，每隔21天举行一次的伦理委员会会议将由她主持。这也是继1月24日伦理委员会办公室迁至转化医学综合楼一层后的首次会议。这个始终面向人民生命健康，始终以创新为要、引领发展的伦理委员在乔迁新址后会发生怎样的新变化？令人期待。

▲2月16日，北京协和医院药物临床试验伦理委员会搬入新址后第一次会议

受试者的“保护伞”

开展临床试验项目审查

北京协和医院药物临床试验伦理委员会成立于1996年，是为以注册上市为目的的临床试验专设的独立工作机构。历届委员会由多学科背景的委员组成，包括医学、药学、法学、伦理学、非医药专业人员，以及独立于研究和非本机构的委员。委员会秉承严格审查、独立判断的准则，审查临床试验项目的科学性和伦理合理性，规范审核流程，旨在保障受试者尊严、安全和权益，促进临床试验科学、健康地发展，增强公众对药物临床试验的信任和支持。

近年来，伦理委员会平均每年审查的临床试验新项目达200余项，跟踪审查的过程中文件近万份。委员会设有专门的投诉电话，随时倾听受试者需求，保护受试者合法权益。无法保障受试者的权益和安全的临床试验，伦理委员会不会批准开展；在临床试验过程中一旦发生了损害受试者权益的事情，伦理委员会可随时叫停临床试验，是受试者的“保护伞”。

▲伦理委员会审查工作量

新药上市审批的“加速器”

探索伦理审查前置和互认

为加快创新药物临床试验审批流程，自2007年以来，伦理委员会在国内率先开展伦理审查前置，即在获得药监管理部门临床试验批件前开始伦理审查工作，大幅缩短项目启动时间，显著提升临床试验管理水平，与ICH-GCP规范接轨。这一做法被越来越多的机构学习采纳。

2018年7月27日，国家药品监督管理局发布《关于调整药物临床试验审评审批程序的公告》（2018年第50号），正式打破既往“获得国家药品监督管理局批准的药物临床试验批件后再开始伦理审查”的传统模式。伦理委员会的伦理前置实践，从点到面，得到药监管理部门的采纳和推广。

▲伦理委员会历年伦理审查前置项目

2013年起，为提高多中心伦理审查效率，促进医药健康协同创新，委员会探索多中心项目伦理审查结果互认模式，对组长单位审查已通过的项目采用快速审查替代会议审查。2020年12月1日，北京市成立医学伦理审查互认联盟，北京协和医院成为第一批联盟成员单位。

伦理审查“跨机构会诊”

承接委托伦理审查项目

北京协和医院接诊的患者多为辗转多家医院后寻求协和专家会诊意见的。同样，伦理委员会也经常接到来自其他机构管理者、伦理委员会同行、研究者及申办者等对于伦理审查的各种咨询和探讨交流。

2019年，在北京市卫生健康委的支持和推动下，伦理委员会结合各方需求，将以往自发的“咨询和互帮互学伦理交流”正式申请立项，开展免费委托伦理审查服务。截至目前，医院已受理9个委托伦理审查项目，包括风险较高的创新项目、申办方和伦理委员会审查意见不一致的项目，以及无法获得人类遗传资源办公室认可的临床研究项目，为他们提供伦理咨询和伦理审查服务。伦理委员会及时总结经验，形成了可复制、可推广的伦理审查运行机制，推动全行业伦理审查工作共同发展，使广大受试者最终获益。

▲伦理委员会将以往自发的“咨询和互帮互学伦理交流”正式申请立项时的部分申请材料

疑难重症患者用药“托底”

周密开展孤儿药伦理审查

同情用药是拓展性同情使用临床试验用药的简称，指在一些情况下，患者不能通过参加临床试验来获得临床试验用药物时，允许在开展临床试验的机构内使用尚未得到批准上市的药物给急需的患者。2019 年，我国新修订的《药品管理法》第二十三条规定: 对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经审查、知情同意后可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者。以上规定虽然为药物同情使用提供了政策支撑，但国内并无先例可循，该法规尚无执行层面的细则。

2021年6月14日，北京协和医院以患者为中心，打通药物同情使用各个环节，率先完成“破冰之旅”，让一名穷尽现有可及治疗仍病情进展的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者，在命悬一线之际使用上了PNH治疗新药Lptacopan。伦理委员会在伦理审查和知情同意方面，与研究者和申办者通力合作，在充分考量可能的获益和风险的基础上，以最严谨的态度和最专业的判断，开展伦理审查，为罕见病患者药物同情使用保驾护航。

▲我国首例罕见病同情用药在北京协和医院落地

搬入转化医学综合楼后，北京协和医院药物临床试验伦理委员会将继续在临床药理研究中心支持下，依托医研中心、生物样本中心、I期实验室等支撑平台的建设，不断优化信息化平台建设，促进医学研究进一步提质增效。未来，临床药理研究中心将继续鼓励研究者发起更多临床研究，不断健全临床研究评价体系，健全科技引领、创新导向的人才机制，保证临床研究质量的基础上持续提升研究团队积极性，继续运用灵活运维手段与企业深度结合、与政府深度配合、与社会深度融合，不断健全开放共享机制，实现社会效益与经济效益双赢。