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探索儿童血友病A低剂量预防治疗的中国模式
时间:2018.06.20 点击数: 字体: 发布来源:本站原创 作者:傅谭娉

北京协和医院探索适合国情的儿童血友病低剂量预防治疗模式,在国际上较早证实该方案能明显降低关节出血发生率,还能保障患儿中等强度运动安全。该院大力推进儿童血友病预防治疗和适度运动理念,牵头全国开展儿童血友病预防治疗模式的研究,相关成果获得北京协和医院2017年度医疗成果三等奖。

血友病A是一种罕见遗传病。因凝血因子Ⅷ缺陷,患儿关节、肌肉等会自发性反复出血,导致关节残疾。中国6至9岁的患儿中超过90%已出现关节病变和严重的关节功能损伤。以往中国血友病儿童的治疗主要为不充分的按需治疗,出血了才用药。患儿关节肌肉出血次数多,深受剧痛折磨,不能外出和活动,生活质量很低。国外采用高剂量预防性治疗,每周注射三次,每次注射每公斤体重25~40单位,一个患儿一年需花费约30~50万元,超出了绝大多数中国家庭的经济能力。

参考国际经验、根据中国国情,北京协和医院儿科和血液内科自2009年起较早在国内探索儿童血友病低剂量预防治疗。在中华慈善总会、北京市慈善协会的支持下,筹资200万元为28例患儿免费提供3~9个月的预防药物,剂量约为国际的五分之一,即每公斤体重10单位,每周两次。结果全部患儿关节出血总次数减少82.5%,20%患儿可完全不出血,关节功能明显提升。该研究证明低剂量预防治疗能明显提高患儿的生活质量。

协和儿科与物理医学康复科合作,通过观察血友病儿童蹬车运动,在国际上首次证实低剂量预防治疗不仅能保障运动的安全性,更能明显增强凝血功能,这一成果发表在2016年的《血液出凝血与纤溶杂志》(Blood Coagulation Fibrinolysis)上。北京协和医院儿科肖娟教授指出,传统观点认为血友病儿童必须安静生活、禁止运动,采用低剂量预防性治疗后患儿们参加适度体育锻炼和集体活动,也是非常安全的。

为推广儿童血友病预防治疗和适度运动的理念,该院血液内科赵永强教授、儿科肖娟教授等自2010年以来利用节假日赴内蒙、四川、贵州、安徽等20多个省,向当地儿科医生和慈善协会宣讲,促进慈善援助全国1600多名血友病儿童,受到世界血友病联盟(WFH)的关注和表扬。该院还通过举办“我运动、我健康”血友病主题夏令营活动向公众普及相关知识和理念。

在国家卫生健康委公益性行业科研专项、诺和诺德血友病研究基金和医学科学院公益性科研院所科研等项目的支持下,该院联合全国12家血友病中心总结分析了儿童血友病预防治疗的趋势和经验,修定了《血友病诊断和治疗中国专家共识(2017年版)》,促进了预防治疗成为适应证进入全国数十个城市的医保报销范围,切实减轻血友病患儿的家庭经济负担。